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Mieloma multiplo: ‘tripletta’ di farmaci efficace in pazienti recidivati o refrattari

Passi in avanti nel trattamento del mieloma multiplo. Questo tumore del sangue fa registrare 5.800 nuovi casi in Italia ogni anno e si manifesta quando una plasmacellula, un tipo di cellula presente nella parte centrale del midollo osseo, diventa cancerosa e si moltiplica senza controllo. Oggi si stanno aprendo importanti prospettive grazie a un farmaco immunomodulante, pomalidomide, associato a bortezomib e desametasone.

Al congresso dell’American Society of Clinical Oncology (ASCO), in corso a Chicago, sono stati presentati i risultati dello studio internazionale OPTIMISMM di fase III. “Lo studio, che ha coinvolto 559 pazienti, ha valutato l’efficacia e la sicurezza del regime di trattamento a base pomalidomide, bortezomib e desametasone nei pazienti con mieloma multiplo recidivato o refrattario già sottoposti ad almeno una terapia precedente con lenalidomide – spiega Francesca Gay dell’Azienda Ospedaliera Città della Salute e della Scienza di Torino (Division of Hematology) -. È l’unico studio di fase III a presentare risultati su una combinazione di tre farmaci, la cosiddetta ‘tripletta’, relativi esclusivamente a pazienti già sottoposti a un precedente trattamento con lenalidomide, standard terapeutico in prima linea. E il 70% dei pazienti arruolati era refrattario a lenalidomide. In futuro avremo sempre più pazienti che già alla prima recidiva risulteranno refrattari a lenalidomide. Ed è proprio questa la popolazione a cui, nei prossimi anni, dovremo cercare di offrire la migliore opzione terapeutica possibile”. “Dati preclinici hanno già evidenziato l’efficacia di pomalidomide in pazienti refrattari a lenalidomide e i dati clinici di questo studio confermano i risultati preclinici – continua Francesca Gay -. OPTIMISMM ha dimostrato che la tripletta è più efficace di bortezomib e desametasone in tutti i pazienti, in particolare in quelli che hanno ricevuto una sola linea di terapia e refrattari a lenalidomide”.

Il trattamento con pomalidomide, bortezomib e desametasone ha notevolmente migliorato la sopravvivenza libera da progressione (11,2 mesi vs. 7,1 mesi) e ha generato un tasso di risposta globale superiore al trattamento con bortezomib e desametasone (82,2% vs. 50,0%). “Al congresso ASCO – conclude Francesca Gay – sono stati presentati anche studi sulle terapie geniche, in particolare sulle cellule CAR-T, cellule del sangue ingegnerizzate in grado di riconoscere le cellule tumorali e di eliminarle. Nello studio di fase 1 ‘CRB-401’ sono state dimostrate la sicurezza e l’efficacia di bb2121, cellula CAR-T di seconda generazione, nei pazienti affetti da mieloma multiplo recidivato/refrattario esposti a lenalidomide e bortezomib e pesantemente pretrattati (fino a 7 precedenti linee di terapia). Siamo di fronte a una nuova frontiera del trattamento di questa malattia, non ancora disponibile in tutti i centri perché richiede una tecnologia molto complessa”.